Home
Profesioniști din domeniul sănătății
Menu
Limitări în modul în care măsurăm în prezent succesul tratamentului pacienților cu boala
Limitări în modul în care măsurăm în prezent succesul tratamentului pacienților cu boala
Se recomandă o serie de evaluări și scheme de evaluare pentru monitorizarea diferitelor aparate, sisteme și organe la pacienții adulți cu boala Fabry.1 Cu toate acestea, nu a existat nicio modalitate sistematică de a evalua frecvența și impactul semnelor și simptomelor, sau de a identifica care sunt cele mai debilitante și cele mai importante în ceea ce privește calitatea vieții (QoL).2
Recomandările actuale includ:
-
Măsurători de laborator, inclusiv nivelurile Gb3, lizo-Gb3, test de albuminurie și RFGe.1
Monitorizare suplimentară dictată de parcursul clinic individual al fiecărui pacient3 -
Monitorizare multisistemică: toate sistemele relevante trebuie evaluate, tratate și monitorizate individual4
Rezultatele raportate de pacienți pot oferi o perspectivă diferită?
Rezultatele raportate de pacienți pot fi măsurate prin:
-
Chestionarul SF-36: evaluează 8 domenii aferente QoL: funcționarea fizică, rolul fizic, durerea corporală, starea generală de sănătate, vitalitatea/energia, funcționarea socială, rolul emoțional și mental5
-
Chestionarul EQ-5D: evaluează 5 domenii aferente QoL: mobilitate, îngrijire personală, activități obișnuite, durere și anxietate/depresie5
O mai bună înțelegere a QoL în diferite stări de boală și o înțelegere îmbunătățită a influenței simptomelor și complicațiilor specifice asupra QoL pot facilita tratamentul direcționat și pot îmbunătăți starea de bine a pacienților cu boala Fabry.6
ÎNȚELEGEREA APROFUNDATĂ A EXPERIENȚELOR PACIENȚILOR ESTE ESENȚIALĂ ÎN MĂSURAREA POVERII BOLII FABRY.2
RFGe, rata de filtrare glomerulară estimată; Gb3, globotriaozilceramidă; lizo-Gb3, globotriaozilsfingozină; SF-36, Sondaj privind sănătatea, formular scurt cu 36 elemente.
Îmbunătățirea monitorizării multidisciplinare pentru pacienți, acum și în viitor
Evaluările clinice trebuie să implice o echipă multidisciplinară de sub-specialiști, care va fi coordonată de un medic cu experiență în monitorizarea pacienților cu boala Fabry.3
O echipă de monitorizare poate include medici din următoarele specialități:1
Cardiologie
Nefrologie
Neurologie
Psihologie
Genetică
Asistență medicală primară (medicină de familie)
Dacă dumneavoastră sau pacienții dumneavoastră nu aveți acces la toți specialiștii menționați mai sus, direcționarea pacienților către următoarele resurse îi poate ajuta să afle mai multe despre afecțiunea lor:
ESC
European Society of Cardiology
EKPF
European Kidney Patients Federation
EFNA
European Federation of Neurological Associations
EFPA
European Foundation for Psychologists and Analysts
EGAN
Patients Network for Medical Research and Health
EURORDIS
The Voice of Rare Disease Patients in Europe
Ajutați-vă pacienții să aibă acces la o întreagă echipă dedicată monitorizării lor
Susținerea pacientului este importantă.7 Pentru a vă ajuta pacienții să înțeleagă importanța unei abordări multidisciplinare, luați în considerare sfătuirea acestora asupra faptului că:
Gestionarea terapeutică a bolii Fabry necesită o abordare multidisciplinară de către specialiști medicali cu experiență în tratarea acestei afecțiuni rare.4
Monitorizarea cuprinzătoare, indiferent de vârstă, sex sau situația tratamentului, trebuie efectuată la intervale regulate.4
Evaluările anuale asigură că aceștia beneficiază de intervenții optime și sprijin optim.3
Rezultatele fiecărui specialist vor contibui pentru a genera o imagine completă a stării de sănătate.1
Colaborarea precoce cu specialiștii va permite colectarea măsurătorilor de referință, ceea ce poate ajuta echipa să detecteze din timp semnele progresiei bolii.1
Este important pentru pacienți să lucreze cu o echipă multidisciplinară de monitorizare, chiar dacă nu se confruntă în prezent cu simptome legate de o anumită parte a organismului.1,5
Membrii de familie cu boală Fabry pot prezenta boala într-un mod diferit.2
Vă prezentăm Chiesi Global Rare Diseases (Boli rare la nivel global Chiesi)
La Chiesi Global Rare Diseases, lucrăm pentru a construi un viitor mai luminos pentru pacienți.
Dorim să revoluționăm viețile pacienților care trăiesc cu boli rare, oferind un set integrat de soluții definitive.8
Pacienții sunt începutul și sfârșitul călătoriei noastre. Pentru aceștia, lucrăm în parteneriat strâns cu pacienții, îngrijitorii, asociațiile de pacienți, practicienii din domeniul sănătății și autoritățile de reglementare și de stabilire a prețurilor.8
Ne străduim să construim un viitor mai luminos pentru pacienții pe care îi deservim; urmărim neobosit creșterea durabilă cu pasiune, curaj, muncă în echipă și inovație.8
Ne angajăm pe deplin să regândim ceea ce este posibil în boala Fabry. Împreună, putem lua măsuri pentru a face o schimbare.
Referințe:
- Ortiz A, et al. Mol Genet Metab. 2018;123(4):416-427.
- Hamed A, et al. Orphanet J Rare Dis. 2021;16:285.
- Desnick RJ, et al. Ann Intern Med. 2003;138(4):338-346.
- Eng CM, et al. Genet Med. 2006;8(9):539-548.
- Arends M, et al. Orphanet J Rare Dis. 2015;10(77):1-10.
- Arends M, et al. J Inherit Metab Dis. 2018;41(1):141-149.
- Germain DP. Fabry disease. Orphanet J Rare Dis. 2010;5:30.
- Chiesi Global Rare Diseases Institutional Presentation, June 2021.
Urmăriți-ne
Pentru pacienți - „În cazul în care trebuie să raportați o reacție adversă la medicament, vă rugăm să vă adresați medicului dumneavoastră, solicitându-i să completeze și să transmită raportul de caz relevant autorității sanitare în cauză, în conformitate cu cerințele de farmacovigilență în vigoare în țara dumneavoastră. Cu toate acestea, vă reamintim că fiecare pacient poate raporta orice astfel de cazuri direct în sistemul național de raportare.
Pentru profesioniștii din domeniul sănătății: „în cazul în care doriți să raportați o reacție adversă la medicament de care aveți cunoștință, vă rugăm să o raportați autorității sanitare în conformitate cu cerințele stabilite de legislația referitoare la farmacovigilență” https://www.anm.ro/medicamente-de-uz-uman/farmacovigilenta/raporteaza-o-reactie-adversa/
Acum părăsiți Rethink Fabry. Vă rugăm să rețineți că site-ul pe care intrați nu este proprietatea și nici nu este administrat de Chiesi.